El 24 de noviembre ha tenido lugar en el Ilustre Colegio Oficial de Médicos de Madrid la entrega del Premio Alberto Rábano 2021 a la mejor tesis doctoral, que ha correspondido en esta edición al Doctor por la UPV-EHU e investigador en los Grupos de Oncología Celular y Enfermedades Neuromusculares del IIS Biodonostia, Dr. Mikel García Puga por su tesis doctoral “Nuevas estrategias terapéuticas en la Distrofia Miotónica Tipo 1 basadas en los mecanismos moleculares del envejecimiento y del cáncer”. La tesis doctoral, dirigida por los Doctores Ander Matheu y Adolfo López de Munain fue defendida el 22 de enero de 2021.

La Fundación Romanillos hace entrega anualmente de este premio, que se otorga a la Tesis Doctoral más sobresaliente de las presentadas, a propuesta de un tribunal calificador independiente, formado por profesionales de reconocido prestigio del mundo de las neurociencias en sus diversas especialidades.  El objetivo del Premio es reconocer y apoyar el trabajo realizado en las tesis doctorales sobre neurociencias básicas y clínicas, neurología, neuropatología, neurocirugía, neurofisiología y psiquiatría. Valorando la calidad científica y técnica, aplicación clínica, innovación y relevancia de la aportación, así como el esfuerzo realizado.

La Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1 o distrofia de Steinert) es una enfermedad neuromuscular degenerativa multisistémica caracterizada por la expansión del trinucleótido CTG en el gen DMPK. Desde un punto de vista clínico, los pacientes con DM1 cursan con atrofia y debilidad muscular, miotonía, cardiomiopatía, cataratas, alopecia, síndrome metabólico con resistencia a la insulina, mayor riesgo a desarrollar neoplasias y una afectación del sistema nervioso central, entre otros. La mayoría de estas manifestaciones clínicas se podrían considerar manifestaciones de un envejecimiento fisiológico precoz.

En la tesis galardonada se ha trabajado sobre la hipótesis de que las alteraciones en procesos y mecanismos clave del envejecimiento podrían estar jugando un papel importante en el desarrollo de la DM1. Se ha observado que los pacientes con DM1 poseen múltiples alteraciones en procesos asociados al envejeciendo tanto a nivel celular como clínico, un acortamiento telomérico prematuro y un mayor riesgo a desarrollar cáncer. Además, a nivel celular se han identificado alteraciones en varios procesos clave del envejecimiento como son los procesos de regulación del ciclo celular, división celular y respuesta al daño en el ADN, todos ellos disminuidos, y cuya acumulación facilita la aparición de una senescencia exacerbada.

La DM1 es una enfermedad que en la actualidad no tiene un tratamiento. Con el objetivo de investigar en nuevos tratamientos que ofrecer a estos pacientes, se han identificado distintos compuestos con potencial antienvejecimiento (metformina y senolíticos), que revierten múltiples fenotipos asociados a la DM1 en cultivos celulares y en modelos animales. Además, el grupo ha generado una nueva familia de compuestos, denominados ahulkenoides, con resultados prometedores en modelos celulares y animales de la DM1.

Este premio “supone el reconocimiento a varios años de trabajo y es un honor recibirlo” según nos indica el Dr. García Puga.

ZORIONAK MIKEL!!!