Equipo de investigadores del IIS Biodonostia

La iniciativa Miramoon Pharma, presentada por integrantes del Grupo de Investigación Catálisis sostenible de la UPV/EHU y del Grupo de Enfermedades Neuromusculares del Instituto Biodonostia, ha sido galardonada con el primer Premio Manuel Laborde a la mejor iniciativa empresarial con base tecnológica basada en ideas innovadoras.

La iniciativa premiada recibirá 7.000 euros, así como apoyo y asesoramiento para desarrollar el proyecto empresarial. La propuesta de valor de la nueva empresa es desarrollar nuevos fármacos moduladores alostéricos para el tratamiento de enfermedades musculares, neurológicas y envejecimiento (ageing). Se basa en una familia de moléculas patentadas enfocadas a enfermedades neuromusculares, como el Síndrome de Duchenne y Becker, en la que iniciarán la fase preclínica, pero con amplias oportunidades para otras enfermedades tales como la ELA, en la que ya han iniciado unas primeras pruebas con resultados muy alentadores.

La aproximación científica del equipo promotor se basa en retardar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne y Becker, enfermedades hereditarias muy severas que afectan a 1 de cada 3.500 niños varones, y que en la mayoría de los casos carecen de tratamiento eficaz. Para ello, el equipo ha diseñado unas moléculas de pequeño tamaño llamadas AHK, que son capaces de corregir los defectos musculares causados por la desregulación del calcio presente en estas enfermedades. Los compuestos AHK se han testado en diversos modelos animales, y han demonstrado capacidad para mejorar de forma significativa la función muscular y cardiaca en modelos animales de Duchenne.

El proyecto nace del I+D generado desde la investigación en cooperación con la UPV/EHU y en la que por parte de Biodonostia han participado Adolfo López de Munáin, Responsable del Área de Neurociencias del Instituto, así como la investigadora Ainara Vallejo.del Grupo de Enfermedades Neuromusculares. Cuenta, además, con un equipo promotor implicado y multidisciplinar, lo que lo convierte en un proyecto con una clara oportunidad comercial en el sector biosanitario, uno de los sectores prioritarios para la CAPV y Gipuzkoa.