Asociación Ayuda Enfermedades Raras, Solidaridad y Esperanza elkarteak “Ruta a la esperanza, todos por la vida” izeneko proiektu berria abiarazi du, gaixotasun arraroen ikerketa ikusarazteko eta ikerketa horretarako funtsak biltzeko.
Horretarako, Sergio Gómez-ek, elkarteko presidenteak, bidaia bat hasi du martxoaren 1ean Azpeititik Vatikanora, 2.000 kilometro inguru bizikletaz egin eta martxoaren 22an amaitzeko asmoarekin.
Bere lehen etapan, geldialdi labur bat egin nahi izan du Biodonostia OIIn. Bertan, Institutuko ikertzaileen babesa eta adorea jaso ditu. Haien artean Ainara Vallejo doktorea egon da, Biodonostia OIIko Gaixotasun Neuromuskularren Taldeko ikertzailea, Duchenne-ren gaixotasunean lan egiten duena. Vallejo doktoreak eskertu egin du Sergioren ekimen berri hau; izan ere, bere hitzetan: “mota honetako jardunetan nabarmendu egiten da ikerketaren garrantzia, funtsezkoa baita gaixotasun arraroen kasuan eta lagundu egiten baitu ikertzaileen lana gehiago ikusarazten”.
Elkartea 2016tik lankidetzan ari da Ainara Vallejo doktorea buru duen proiektuan. Horren helburu nagusia Duchenne-ren muskulu-distrofiarako terapia farmakologiko berriak garatzea da. Gaixotasun neuromuskular genetikoa da, muskuluetan, bihotzean eta nerbio-sisteman eragina duena. Gaixotasun hau gutxitan agertzen da, baina oso gogorra da, eta muskuluen ahultasun progresiboa eta heriotza goiztiarra sorrarazten ditu. Duchenne-ren muskulu-distrofiak 3.500 mutiletik 1engan du eragina eta, oraingoz, gaixotasun horrek ez du tratamendu eraginkorrik.
Ainara Vallejo doktorea, Biodonostia OIIko Neurozientzien Arloko zuzendari Adolfo López de Munain doktorearekin eta UPV/EHUko Kimika Organikoan katedradun Jesus Mª Aizpurua doktorearekin batera, elkarlanean ari da Ahulken izeneko molekulen familia bat sortzeko. Molekula horiek berariaz diseinatu dira Duchenne-ren gaixotasunak jotako pazienteek dituzten eragin goiztiarrak arintzeko helburuarekin. Aipatutako molekulak gaixotasun horren zenbait animalia- eta zelula-modelotan ari dira testatzen, oso emaitza itxaropentsuekin. Ikerketa horien helburua da Ahulken konposatuen garapenean aurrera egitea fase aurrekliniko eta klinikoetarantz, pazienteengan beraiengan duten eraginkortasuna ebaluatzeko.
